2001年，《Science》杂志将RNAi技术评为2001年的十大科学进展之首，这时曹跃琼还不知道，这项最新技术一年后就将成为自己创业的助推之手。

彼时在某生物技术公司工作的曹跃琼也敏锐地发现，RNAi技术可以帮助医生解决一些临床研究的问题，于是向上司提议立项RNAi技术的业务，却被三次驳回。年轻气盛的曹跃琼哪里服气：“那么好的东西，您不做，那么我来做。”

十多年后，曹跃琼创立和领导的吉凯基因在转化医学领域脱颖而出，不仅成为国内致力于为全国研究型医院医生提供高效科研服务的平台型公司，而且积累和搭建了强大的生物标志物的数据库，建成了从基础研究，到临床前研究，再到临床研究的完整的转化医学系统。

出现在我们面前的吉凯基因董事长曹跃琼，装束洒脱而干练，齐耳短发，斯文的眼镜，不施粉黛，身着薄荷绿的西装上衣，黑色西裤，脚上是一双平底黑皮鞋。给人的感觉却温柔而不失坚韧，从容而率真。

她是生物医药界的“花木兰”，躬身入局，挺膺负责——2002年创立的吉凯基因，今天已经发展成为一家以临床科研大数据为驱动的平台型靶向新药研发公司。

吉凯基因 - 曹跃琼董事长  

追忆吉凯基因最初成立的日子，曹跃琼颇有感触，“我们是在张江药谷孵化器长大的，最早的时候我们在孵化器一栋6层的小楼，租了一间200平米的房间开展实验，后来慢慢地从一楼到六楼，每层都拥有了一两间这样的实验室，到2009年我们从孵化器‘毕业’，搬到了张江高科园区的爱迪生路326号。”

“我们早期的发展真的是按需推进、稳扎稳打。” 曹跃琼她说话的语速非常快，“让我来说说这个院子里的几栋楼。伴随着业务的壮大，我们从最初的一栋楼拓展到了四栋楼，形成了吉凯基因全面的转化医学体系，包括基础研究、生物标志物的筛选、临床前研究、新药开发的四个功能楼。” 这里拥有涵盖组学研究平台、载体制备平台、细胞与动物模型构建平台，以及标准化GMP车间。

“吉凯从创立伊始，就专注于服务研究型临床医生的科研需求，而这些临床医生面对的是成千上万的中国癌症病人，需要寻找的是胃癌、肝癌、肠癌等中国特异癌种的治疗办法。吉凯就是为这些忙于诊疗、无暇顾及基础研究的临床医生，提供医疗科研服务的支持，帮助他们去发现基因和疾病之间的关系。”曹跃琼的目光投向窗外的远方，声音温柔而有力。“我认为吉凯存在的价值，就是搭建基础研究和临床治疗间的桥梁。”

曹跃琼提到的 “桥梁”便是转化医学。1996年，转化医学的理念第一次出现在《柳叶刀》杂志上，这种试图在基础研究与临床医疗之间建立更直接联系的医学研究方法，提出将临床、基础、制药等各种资源有效整合，从而更直接地推动临床问题的解决。

在发达国家，转化医学是创新药物形成的成熟模式，但在中国仍旧处于起步阶段。1996年，曹跃琼从复旦大学生命科学院遗传学研究生毕业，加入了一家生物技术企业，不仅大量接触了临床医生，并且在此期间目睹了临床诊疗和基础研究之间的鸿沟。

跟随曹跃琼十多年，吉凯基因知识资本部总经理金杨晟表示：“国内的众多制药公司几乎都是针对国外已经验证的基因靶标开发抗体药物、小分子药物。中国缺乏发现基因与疾病关系的基础研究的公司。这是新药研发的上游，也是吉凯基因所做的事业。”

创立至今18年春秋，吉凯基因与分布在全国的400多家三级甲等医院、90%的研究型医院建立了基础研究合作关系。最为重要的是，吉凯基因将个性化、非标准化的医生科研项目，做到了工程化和标准化，大大提高了研究效率。在与研究型医生的合作中，吉凯基因形成了独具特色的生物标志物的数据库，并且建立了强大的转化医学基础。

吉凯基因致力转化医学的目标一直很清晰，在局外人看来非常艰难的决定，曹跃琼都能够淡然面对：“2011年的时候，那时公司还很小，资源也有限，当时一家制药公司想与我们进行合作，那笔合约有200万。”说到这儿，曹跃琼放缓语速，“当时我们的销售额只有一千多万，这笔合同对我们而言不是小数目，但最终，我们还是决定放弃，因为从业务逻辑来看，接受它会阻断我们之后新药研发的路径，眼前一时的利益将来会造成发展中更大的痛。”

2015年，吉凯基因开始尝试由基础科研服务，向下游的临床应用拓展——与医生合作开展基因治疗和新药研发。

2014年～2015年是吉凯的重要转折点，期间发生了两件里程碑事件。

一件是引入谱润投资的A轮融资，不仅获得了谱润作为战略投资人的资本注入，更是利用谱润在化学和制药方面的丰富经验和资源，随后不久就帮助吉凯做出了业务梳理和能力拓展的重大决定。

另一件是，北美已经出现了有关白血病治疗的成功案例，而白血病治疗中用到的慢病毒和肿瘤细胞培养，正是吉凯基础研发的优势。当时，白血病专家、上海儿童医学中心儿科转化医学研究所所长周斌兵教授刚回国不久，正在做这方面的研究。在吉凯科研团队的协助下，实验所需的试剂很快便研发出来，大大缩减了研究周期。2015年底，周斌兵教授的研究论文刊登在了国际知名期刊《Nature Medicine》，在国际上首次发现PRPS1基因突变是儿童急性淋巴细胞白血病治疗出现耐药和复发的重要原因之一。

机遇与挑战并存，相对于基础研究，临床应用对数据质量的要求要严苛的多，“常规的科研，保障交付达到90-95%就可以了，但临床面对的是鲜活的生命，经受不起这几个点的差距。”即使困难重重，曹跃琼还是带领团队挺过来了，围绕白血病的CAR-T细胞治疗，一共完成了数十例研究者发起的临床试验。“这些成果实实在在能够提升患者的生命质量，与我们之前的工作所获得的满足感完全不同！”

之后，2017年1月吉凯基因转化医学研究院成立，2017年吉凯基因经上海市科委批准设立上海肿瘤药物基因靶标工程技术研究中心。2020年新年伊始，获批设立上海市基因治疗技术创新中心，这个中心是上海市十大创新中心之一，由吴清副市长亲自授牌成立。

从量变到质变，吉凯基因自始至终把临床作为原点和核心，通过与医生的紧密合作，从临床样本出发，进行原创新药的研发。今天，吉凯基因已经形成了一条以疾病基因研究服务、疾病早期基因诊断、疾病细胞免疫治疗为一体的全产业链的发展模式，但这并非终点，而是吉凯迈向梦想的新起点。

自信：三大业务护城河构建的竞争力

什么是吉凯的核心竞争力？曹跃琼的回答很坚定，“我觉得是我们构建的系统性的医学研发的工程化平台，将基础研究这个几乎不可能标准化的过程，最大限度标准化了。”

“我要感谢谱润，是他们对企业核心竞争力的深刻理解，让我们有机会在他们的陪伴下，建起了公司的护城河”。吉凯基因通过10多年的建设，将基础研究过程工程化了：在吉凯的研究体系中，实验的数据流、物流、人流是完全分离的，这种完全分离带来了研究数据的高度可重复性和可信性。研究型医生利用这个平台，大幅度提升自己研究经费的使用效率和研究的质量，最终，他们对疾病的理解更加深入、准确。让他们在临床工作中以更快的速度掌握全局。“虽然每个研发项目都是个性化的，但是在吉凯的基础研究平台，是可以实现工程化和标准化的。”曹跃琼解释说。

经过十多年科研服务的积累，吉凯基因厚积薄发，形成了第二个核心竞争力——丰富而强大的生物标志物数据库。其中包含了3万个cDNA文库，12万RNAi文库。

吉凯基因转化医学研究院首席科学家，曾经在礼来制药和耶鲁大学从事细胞疗法临床研究的程继军博士表示，作为科学家，他非常看重吉凯基因由临床科研服务而积累的海量、功能性的实验大数据。“这是支撑吉凯研发首创药的基础，我们以实际的临床问题作为新药研发的起点，从临床的需求出发，成功率会更高，这在国内和国外都是非常稀少的。”

而最重要的核心竞争力，莫过于吉凯基因独一无二的“医生合作+科研服务+产业化支持”的业务模式。这也形成了吉凯基因从基础研究到临床产品开发的转化医学的闭环系统，促进了临床和科研之间的转化和连接。如今，吉凯基因已建成了通过GMP认证的生产车间和上万平米的研发场地，拥有多项细胞免疫治疗品种和抗体药物品种研发管线。在吉凯基因的医学转化平台上，每年的科研项目大于2000项，日均在线实验大于2000项；拥有的自有已授权及申请中专利达到了130余项，其中包括70余项获得授权的专利。

笃定：“因为专注，所以专业”

多年来，“专注”、“严谨”、“眼光很远”是外界合作伙伴以及吉凯基因内部员工对曹跃琼最多的评价。无论是走进公司大楼，还是翻开公司介绍手册，都能够醒目地看到“专注专业，严谨创新”这一核心价值观。

“吉凯不做跟风的事，新药开发是严肃严谨的过程，不是说现在风口来了，我们就要一拥而上。很多风口并不是说风来了，就谁都可以上。风口其实是给有准备的人的。我们只做我们能做的事情。”曹跃琼这样解释自己所坚持的“专注”。

她身上散发出的这种专注和严谨，也体现在了她无谓小我，全身投入的状态。这种状态能够支撑她坦然面对人生和事业的各种跌宕起伏。“我个人做的事情其实很少。”被问及如何定义自己的角色时，曹跃琼的回答是：“我们建立的这个转化医学的平台才是最有价值的，能够让更多生物医药领域的人才在这里施展，共同致力提升中国高发少药患者的生命质量，推动我们国家医学的进步。”

她的这种特质也感召了许多怀有共同使命感的有识之士。金杨晟评价说：“曹总是一位非常有眼光和情怀的人，她从一开始她就想搭建基础研究和临床治疗之间的桥梁，致力于转化医学的工程化和体系化，这么多年，她的理想从未动摇。”

2020年最新加入的程继军博士评价说，“国内很多公司都做CRO，服务的仅仅是药企，但是曹总的规划不一样，她的眼光看得远，能够看到我们国家在转化医学方面的迫切需要，并愿意花十多年的时间去做最基础的工作，为了以后的厚积薄发。”

而此前任职于谱润投资，2014年负责吉凯基因投资项目的曾立，是复旦大学生命科学院遗传学博士，他不仅主导了2015年B轮的跟投，后来干脆全职加入吉凯基因。

吉凯基因销售渠道事业部总经理张冬严，曾经在诺华制药领导过二三百人的销售团队，也很认同曹总的理念及情怀：“我加入吉凯，是因为知道转化医学这个事情难，但很重要！也有前景！应该说曹总给了我未来的信心。”

吉凯基因医药事业部的总经理袁纪军博士，是美国俄亥俄州立大学分子生物学/生物化学的博士，在行业中最引人注目的就是曾经在恒瑞医药主导了PD-1单克隆抗体的研发过程。

“致力转化医学，共创健康明天”。这既是吉凯基因的企业使命，其实也是吉凯核心竞争力的一部分。“转化医学”，是吉凯的赛道，它是一条虽然艰难，但独具潜力和前景的赛道；“共创”两字谱写了吉凯基因从创立之始就遵循的发展道路——携手研究型医生，为患者生命质量的提升，为我国的健康事业尽绵薄之力。

谱润投资在吉凯基因的发展过程中，不仅见证更陪伴着吉凯的成长。谱润投资的董事长周林林回忆说：“2014年我们尽职调查之后，发现曹董的团队非常专业、年轻，而且执行力很强，虽然当时公司体量不大，但订单非常多，而且精细化运营做得非常好，于是我们非常坚定地投出了A轮，后来我们又跟投了两轮增资。投后管理方面，我们也非常密切地参与吉凯基因的业务发展，尤其是2015年之后大力支持他们向CAR-T细胞治疗方面转型。”

凭借长期积累的丰富的临床科研数据，以及已经发现的数百个与中国人群肿瘤相关的潜在新靶标基因，吉凯基因在研发出基于创新药物靶标的，具有自主知识产权的药物的方向上，无疑是站在了有利的位置。

周林林指出：“未来吉凯基因可以打通整个创新药的产业链，从最早的靶点的发现、药理学的研究、生物分子的发现、药物本身的研究，到临床一期二期三期的CRO，吉凯基因的转化医学前景是无量的。”

时间拨回到2018年，《Science》杂志再次将RNAi技术列为年度十大科学突破，理由是当年8月，FDA宣布批准了第一款基于RNAi技术的治疗药物，这是自20年前RNAi技术被发现以来，首个被证实有临床价值并获批上市的RNAi药物。2019年底，FDA又批准了第二款RNAi药物……近20年前曹跃琼坚定看好并成为创业初衷的技术得到了时间的验证。

巴菲特曾经说过，人生就像滚雪球。我们先要找到一个雪道，这个雪道最好有两个特点，第一它要足够长；第二个特点雪道上面的雪要足够多。对于曹跃琼和的伙伴们来说，就是找准了转化医学那一条雪道，静下心来，十年二十年的坚持和积累，孜孜不倦地滚自己的雪球，把这个雪球滚的越来越大。